Европа впервые разрешила препарат для генной терапии

На днях Комитет по лекарственным препаратам для человека Европейского агентства по лекарственным средствам (European Medicines Agency's Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) впервые одобрил препарат для генной терапии, сообщается на сайте EMA. Далее лекарство должно быть утверждено Европейской комиссией, однако рекомендация EMA обычно является решающей.

Препарат предназначен для лечения дефицита липопротеиновой липазы (ЛПЛ) – крайне редкого и тяжелого генетического аутосомно-рецессивного заболевания. Частота его встречаемости не превышает 1–2 человек на миллион. У пациентов, страдающих от дефицита ЛПЛ, не происходит полноценного расщепления жиров. Им приходится придерживаться диеты, при которой жир в суточном рационе не превышает 20% от общего объема калорий. В результате у таких больных еще в детском возрасте нередко развивается острый панкреатит, что приводит к летальному исходу.

Это уже третья попытка фармацевтов добиться разрешения на производство и применение препарата под названием Glybera. Он был разработан нидерландской компанией Amsterdam Molecular Therapeutics, которая в апреле этого года вошла в состав uniQure. Лекарство прошло клинические испытания всего на 27 пациентах. В виду редкости заболевания исследователям не удалось собрать большую выборку. Поэтому эксперты пришли к выводу, что полученных данных достаточно для разрешения применения препарата при лечении особенно тяжелых форм заболевания «в исключительных обстоятельствах». При его применении пациент получит рабочую копию гена, который необходим для выработки липопротеиновой липазы.

Для Европы и западных стран Glybera – первый случай официального разрешения генной терапии к применению на практике. Надо отметить, что впервые препарат для генной терапии был разработан еще в 1990 году для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита (SCID). Однако в 1999 году при его применении умер ребенок в США, а у двух французских пациентов развилась лейкемия. Поэтому, хотя, например, в Китае препарат на основе генной терапии получил официальное одобрение еще в 2004 году, ни Европа, ни США не поддержали его производство или применение на территории своих стран из опасений повышенного риска развития рака.

Ссылка по теме:
 

European Medicines Agency recommends first gene therapy for approval – EMA, 20.07.2012 

Фото: shutterstock.com